Produkty i inhibitory czynnika VIII w ciezkiej hemofilii A

Gouw i in. (Wydanie 17 stycznia) dostarczyły bardzo potrzebne porównanie ryzyka rozwoju inhibitora związanego z różnymi cząsteczkami czynnika VIII u wcześniej nieleczonych dzieci z ciężką hemofilią A. Przewidujemy oczywiste obawy w społeczności hemofilii dotyczące niespodziewanego stwierdzenia tempo rozwoju inhibitora rekombinowanego czynnika VIII drugiej generacji, a chcielibyśmy wypowiedzieć się na temat siły związku. Brak hipotezy biologicznej, współczynnik ryzyka mniejszy niż 2 (nieskorygowany dolny limit, 0,91; skorygowany, 1,09) i pominięcie 20,4% pacjentów (74 kwalifikujących się pacjentów zostało wykluczonych, a 58 pacjentów nie osiągnęło punktu końcowego badania ) pozostawiają stowarzyszenie słabym i budzącym wątpliwości. Należy przeprowadzić analizę wrażliwości porównującą pierwszą i drugą połowę zakwalifikowanych pacjentów w celu ustalenia, czy w tak długim badaniu jakiekolwiek tendencje czasowe wpłynęły na wykorzystan ie rekombinowanego koncentratu i ocenę wyników. Porównanie rekombinowanych koncentratów wytwarzanych w komórkach baby-chomika-nerki (BHK) i komórkach jajnika chomika chińskiego (CHO) testowałoby bardziej prawdopodobną hipotezę2 niż efekt generowania . Zdecydowanie zgadzamy się z autorami, że zalecają szczególną ostrożność w przekazywaniu tych nieoczekiwanych wyników badań do podejmowania decyzji w praktyce klinicznej. Alfonso Iorio, MD, Ph.D. McMaster University, Hamilton, ON, Kanada ca Mark W. Skinner, JD 1155 23rd St. NW, Washington, DC Mike Makris, MD University of Sheffield, Sheffield, Wielka Brytania Dr Iorio informuje o otrzymywaniu od Bayeru recenzowanych grantów badawczych, nieograniczonych funduszy badawczych firmy Pfizer oraz funduszy z kontraktów badawczych z Baxter BioScience; Pan Skinner, będąc byłym prezydentem Światowej Federacji Hemofilii; i dr Makris, otrzymując opłaty za konsultacje od Baxter BioScience, Bayer, CSL B ehring i Pfizer. Nie zgłoszono żadnego innego potencjalnego konfliktu interesów związanego z tym pismem. 2 Referencje1. Gouw SC, van der Bom JG, Ljung R i in. Produkty czynnika VIII i rozwój inhibitorów w ciężkiej hemofilii A. N Engl J Med 2013; 368: 231-239 Bezpłatny, pełny tekst Web of Science Medline 2. Iorio A, Puccetti P, Makris M. Współczynnik koncentracji czynników krzepnięcia i rozwój inhibitorów w hemofilii A. Blood 2012; 120: 720-727 Crossref Web of Science Medline Odpowiedź Autorzy odpowiadają: Zgadzamy się z Iorio i in. że nasze wyniki badań należy interpretować z ostrożnością, ale chcemy podkreślić, że zwiększonego ryzyka rozwoju inhibitora związanego z produktem pełnej generacji VIII fazy drugiej generacji nie można wytłumaczyć żadnym innym wiarygodnym czynnikiem. Skorygowaliśmy wszystkie znane czynniki zakłócające i włączyliśmy 58 pacjentów, którzy jeszcze nie osiągnęli punktu końcowego badania; uważamy, że przyc zyny wykluczenia pozostałych 74 pacjentów (11,4%) – w tym brak świadomej zgody, niedostępne dane oraz fakt, że ci pacjenci nie byli jeszcze leczeni – powodują, że ich wykluczenie bardzo mało prawdopodobne . Temporalna analiza trendów, jak sugerowano, jest skomplikowana przez późniejsze wprowadzenie produktu trzeciej generacji. Ponadto dostosowaliśmy czynniki, które mogły ulec zmianie w czasie, w tym rozpoczęcie profilaktyki i dawkowania. Uważamy, że nie można uzyskać żadnych znaczących nowych informacji, dodając tę analizę do ogólnego badania. W odniesieniu do linii komórkowych tylko jedno przedsiębiorstwo wytwarzało zrekombinowane produkty czynnika VIII pochodzące z komórek BHK 1,2, co oznacza, że analiza oparta na komórkach nie przyniosłaby odmiennych wyników. H. Marijke van den Berg, MD, Ph.D. University Hospital Utrecht, Utrecht, Holandia hm nl Samantha C. Gouw, MD, Ph.D. Akademickie Centrum Medyczne, Amsterdam, Holandia Johanna G. van der Bom, MD, Ph.D. Leiden University Medical Center, Leiden, Holandia Od czasu publikacji artykułu autorzy nie zgłaszają żadnego potencjalnego konfliktu interesów. 2 Referencje1. Jiang R, Monroe T, McRogers R, Larson PJ. Wyzwania produkcyjne w komercyjnej produkcji rekombinowanego czynnika krzepnięcia VIII. Haemophilia 2002; 8: Suppl 2: 1-5 Crossref Web of Science Medline 2. Pipe SW. Obietnica i wyzwania związane z bioinżynieryjnymi rekombinowanymi czynnikami krzepnięcia. J Thromb Haemost 2005; 3: 1692-1701 Crossref Web of Science Medline (6) [hasła pokrewne: ginekologia estetyczna, trychologia, dobry lekarz ]

[przypisy: konie zimnokrwiste allegro, sanatorium równica w ustroniu, dieta przy refluksie jadłospis ]

Ten wpis został opublikowany w kategorii Bez kategorii i oznaczony tagami , , . Dodaj zakładkę do bezpośredniego odnośnika.

0 odpowiedzi na „Produkty i inhibitory czynnika VIII w ciezkiej hemofilii A

  1. Aniela pisze:

    Witam ,choruje już 12 lat 

  2. Andrzej pisze:

    [..] Cytowany fragment: psychiatra poznań[…]

  3. Candy Butcher pisze:

    Tak więc jest jednak coś, jakaś alternatywa dla takich osób

  4. Prometheus pisze:

    Article marked with the noticed of: grzybica[…]

  5. Stefan pisze:

    skarżę się od paru lat na bóle głowy